世界一高い薬のお値段「2億3千万円」は適正価格か否か

ドクター新潮 医療

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 難病の一種・SMA(脊髄性筋萎縮症)は運動神経が働かなくなり、全身の筋力がどんどん衰えてゆく病気だ。遺伝子の異常が原因で、特徴的なのは小児期に発症しやすいことだ。

 国立病院機構八雲病院診療部長の石川悠加氏が言う。

「SMAでは赤ちゃんの首がいつまで経ってもすわらないとか、寝返りが出来ないなどの変化が次第に現れてきます。他の子供と比べて発達が遅いので調べてみたら、SMAだったというケースがあります」

 SMAと診断された子供の運命は過酷だ。...

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